Trenutno, jedina uspostavljena metoda za liječenje bolesti srpastih stanica je transplantacija koštane srži. Međutim, mali broj pacijenata ima odgovarajuće donatore, a čak i ako se poklapaju, pacijenti rizikuju ozbiljne infekcije i štetne, ponekad smrtonosne, imunološke reakcije.
Da li je srpasta ćelija izliječena?
Transplantacije matičnih ćelija ili koštane srži jedini su lijek za bolest srpastih stanica, ali se ne rade često zbog značajnih rizika koji su uključeni. Matične ćelije su posebne ćelije koje proizvodi koštana srž, spužvasto tkivo koje se nalazi u središtu nekih kostiju.
Da li je anemija srpastih ćelija sada izlječiva?
Sada jedini lijek za bolest srpastih stanica je transplantacija koštane srži odzdravog donora, ali to nije opcija za većinu pacijenata, rekao je Aygun, koji nije bio uključen u radnoj sobi.
Može li se anemija srpastih ćelija izliječiti genskom terapijom?
“U ovoj studiji, genska terapija će uvesti zdrave gene u tijelo s ciljem ispravljanja genetskih abnormalnosti crvenih krvnih zrnaca. Omogućavajući ćelijama da proizvode više fetalnog hemoglobina, ovaj tretman ima potencijal da izliječi bolest srpastih stanica na precizan način.”
Da li se završava život anemije srpastih ćelija?
Zaključci: Pedeset posto pacijenata sa anemijom srpastih ćelija preživjelo je nakon pete decenije. Veliki broj onih koji su umrli nije imao očiglednu hroničnu insuficijenciju organa, već je umrlo tokom akutnogepizoda bola, sindrom grudnog koša ili moždani udar. Rani mortalitet bio je najveći među pacijentima čija je bolest bila simptomatska.
